患者案例故事
更多修改CCR5基因天生免疫艾滋病毒,基因编辑技术如此成熟了?
据人民网11月26日报道,来自中国深圳南方科技大学的贺建奎团队,在第二届国际人类基因组编辑峰会召开前一日突然宣布,一对名为露露和娜娜的基因编辑婴儿已经于11月在中国健康诞生。消息发出后引发全球学界震动。
这对双胞胎的一个基因经过修改,使她们出生后即能天然抵抗艾滋病。这是世界首例免疫艾滋病的基因编辑婴儿,也意味着中国在基因编辑技术用于疾病预防领域实现历史性突破。
图丨贺建奎(来源:南方科技大学)
在这次的研究中,贺建奎的团队首先通过辅助生殖技术实现人类胚胎的体外受精,随后采用CRISPR-Cas9基因编辑技术对受精卵的CCR5基因进行基因编辑。CCR5是CCR5基因编码的一种蛋白质,定位于白细胞表面,作为去化因子的受体而与免疫系统相关。在T细胞与特定组织和靶器官结合过程中发挥作用,具有调控T细胞核单核细胞或巨噬细胞系的迁移、增殖与免疫的功能。
基因编辑技术成熟到可以改造“艾滋病免疫”人了吗?对此,很多人提出了质疑。
1. crispr基因编辑技术现在应用很广泛,但是依然存在大量的“脱靶”问题。也就是说,该切掉的基因没切掉,把不该切的切了。做转基因作物,做转基因工程酵母,做转基因其他动物,这完全没问题。脱靶的,处理掉就好了。不知道这个研究的参与者想怎么处理脱靶的人。
2. 基因编辑胚胎或者基因编辑疗法的必要性。目前大家共识还是如果需要用这个保命,那可以一试,与死亡相比,疗法本身的风险可以承受。但是这次做的是CCR5基因的编辑。很早之前科学家们就发现有些人似乎对艾滋病病毒免疫,检测结果是他们的基因组中CCR5基因比一般人少了32个“字母”,也就是碱基对,这个变化让HIV病毒无法感染人,同时看起来这些少了32个“字母”的人也没有别的明显变化。后续的研究发现区别还是有的,少了这32个“字母”,人更容易在遇到流感或者黄热病的时候表现出严重反应。即便这次两个生命都被准确删去了那32个“字母”,她们获得的是几乎不得艾滋病的好处,和更容易被其他常见传染病伤害的坏处。
这个利弊,值得去冒险吗?根据外媒报道,这两个孩子的生物学父母来自一个艾滋病患者互助组织,他们饱受患病带来的社会歧视。然而,一对艾滋病携带者夫妇,完全可以用现有的“艾滋病母婴阻断”技术生下健康的后代。
另外,对人类胚胎的基因编辑,意味着将会带来重大风险,包括引入不需要和未知突变的风险。
基因编辑是一种强大而且价值极大的技术,但是如果将其应用到人类胚胎,可能会给让近十年来在对成人和儿童进行基因编辑以治疗现有疾病方面取得的进展蒙上阴影。
选择修改CCR5基因的做法也可能会引起争议,因为CCR5基因是HIV病毒入侵机体细胞的主要辅助受体之一,没有这种基因的人被认为对艾滋病病毒的感染具有高度免疫力。然而,为了在胚胎中模拟同样的结果,贺建奎的团队用CRISPR技术使原本正常的胚胎发生变异,从而破坏CCR5基因。
除了强调疾病治疗之外,新的技术难免不会让人联想到打造出完美后代的“定制婴儿”计划。所幸到目前为止,专家们一致认为基因编辑不应该被用来改变婴儿的外表或性格。
因此,此研究将面临着医疗方面的风险以及伦理、舆论的风险。
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